四千四百八十二章 最温暖的回报

    四千四百八十二章 最温暖的回报 (第1/3页)

    周悦拿着信，眼眶有些发红：“李念的病例资料显示，她的病情进展比其他患者更快，可能是因为她的CENPJ基因突变位点存在纯合突变。我们可以尝试从患者的原代细胞入手，开展修复实验。原代细胞更接近体内真实的细胞环境，或许能帮助我们找到提升修复效率的方法。”

    吴浩得知情况后，立刻安排专人对接李念的父母，协调将李念的细胞样本送到研发中心。同时，他还批准了团队的申请，增派了研发人员和设备，全力支持实验推进。

    几天后，李念的皮肤成纤维细胞样本被送到了研发中心。周悦带领团队小心翼翼地处理样本，进行原代培养。赵凯则带领AI技术组，根据李念的基因序列特点，再次优化了向导RNA设计方案。

    当修复实验在李念的原代细胞上开展时，奇迹发生了。优化后的基因编辑系统，在原代细胞中的修复效率竟然提升到了68%，脱靶率依旧稳定在0.1%以下。

    “为什么在原代细胞中的效率会提升这么多？”团队成员们既兴奋又困惑。

    赵凯通过AI系统对原代细胞和之前的细胞模型进行了深度对比分析：“原来，原代细胞中存在一种特殊的DNA修复相关蛋白，这种蛋白能与我们优化后的Cas9酶变体结合，显著提升修复效率。而我们之前使用的细胞模型，由于长期体外培养，这种蛋白的表达量已经很低了。”

    这个发现让团队豁然开朗。周悦立刻带领团队，开展了相关蛋白的功能验证实验。实验证实，这种DNA修复相关蛋白确实能增强基因编辑的修复效率。基于这个发现，团队进一步优化了基因编辑系统，通过共表达这种修复蛋白，将修复效率提升到了82%，完全满足了临床应用的要求。

    “成功了！我们终于攻克了修复效率和脱靶风险的难题！”实验成功的那一刻，周悦激动得泪流满面。团

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